Provention Bio的teplizumab能否带给糖尿病患者一个惊喜？

• 曾被关注，曾被放弃！八年后，一家新贵生物技术公司将它收入囊中，并申请5600万美元的IPO来重启3期临床试验。他们能否带给全球糖尿病患者一个惊喜呢？

八年前，一款名为teplizumab的药物在美国礼来公司开展的一项关键性糖尿病研究中失败。独立监察委员会得出结论称，teplizumab未能达到疗效目标。这触发了礼来中止并放弃teplizumab进一步开发的决定。时光流转，本以为一切早已尘埃落定，谁曾料，2018年5月9日，一家名为Provention Bio的小创业公司从teplizumab的最初开发商MacroGenics那里获得许可，该公司将其作为主打产品申请IPO，期望募集5600万美元，重启teplizumab开发之征程。

Teplizumab（也称为MGA031和hOKT3γ1（Ala-Ala））是一种人源化抗CD3单克隆抗体，最初在哥伦比亚大学开发，然后被MacroGenics公司接手，进一步开发。礼来公司于2007年从MacroGenics公司获得了该款药物的授权，协议包括4100万美元的首付款和10亿美元的里程碑付款。已开展的临床试验的目的是保护新诊断的1型糖尿病患者中剩余的胰腺β细胞，但未达到预期目标，结论是“单独使用这些药物不能恢复正常的葡萄糖控制”。2010年，礼来决定放弃整个项目。

Jeffrey Bluestone 博士

加州大学旧金山分校的知名科学家Jeffrey Bluestone教授长期以来一直致力于该药的研发工作，在三十年的努力工作中从未对teplizumab失去信心。 他和合作伙伴们继续对药物进行人体研究，欣喜地观察到大量糖尿病患者对该药物的反应良好，相关数据发表在期刊《糖尿病》（Diabetes）上。欣喜的同时，他们有时候为了获得一些实实在在的资金来支持复出的努力而疲倦不堪。

该药物在保持胰腺β细胞方面显示出价值，减少了1型糖尿病患者对胰岛素的需求。这正是Provention Bio公司计划2019年启动的临床III期试验所要研究的焦点。

“我对teplizumab的‘复活’感到非常兴奋，” Bluestone教授在一封电子邮件中向Endpoints News的主编John Carroll先生表示。 “我和我的同事一直认为这种药物可能对1型糖尿病的患者以及其它自身免疫性疾病患者有积极的影响。学术界进行的多项II期临床试验的成功给了我很大的希望，相信这种药物可能对相当大比例的患者产生影响，向前向上的影响。”

一年前，Provention Bio完成了2800万美元的A轮。钱并不是很多。按照公司的计划，只需要一小部分资金就可以用来准备III期临床试验。Provention Bio公司的管线中还有针对克罗恩病的PRV-6527（从强生公司引进的CSF-1R抑制剂JNJ-40346527）和溃疡性结肠炎候选物JNJ-42915925（PRV-300），一种抗TLR3抗体。

S-1文件详细说明了其所有许可协议，其中包括如果达到第一个适应症的若干开发和批准里程碑，Provention Bio需要支付给MacroGenics 4,250万美元，在获得第二个适应症的监管批准后，Provention Bio再支付额外的2250万美元里程碑付款。此外，双方约定的销售里程碑付款总计达2.25亿美元。

强生公司在PRV-6527上也有回购条款，使其有权在下一个研究后以5,000万美元收回该产品的权益。

Ashleigh Palmer

Teplizumab的开发现在主要掌握在拥有该公司12.2％股份的Provention Bio的首席执行官、联合创始人Ashleigh Palmer先生和首席科学官、联合创始人Francisco Leon医学博士的手中，Leon博士曾在强生负责免疫学早期开发工作，也拥有Provention Bio公司12.2％的股份。MacroGenics拥有该公司10％的股份，强生创新持有11.2％。MDB持有10.8％。

这能否成为下一个新药研发成功逆袭的传奇故事呢？Provention Bio的teplizumab能否带给糖尿病患者一个惊喜？

让我们一起拭目以待。

参考资料：

• Eight years after Eli Lilly dumped it, an upstart biotech has nabbed teplizumab and filed a $56M IPO to back a PhIII comeback（作者：John Carroll，发表时间：2018-05-10）

• https://en.wikipedia.org/wiki/Teplizumab

• 礼来放弃的I型糖尿病药物teplizumab在临床试验中显现潜力

图片来源：原文、大学/公司官网、网络。版权归拥有者。

本文为药时代编译的文章，不代表药时代的观点。因译者时间、水平有限，错误偏颇难免，欢迎批评指正！

衷心感谢！

—— The End ——

推 荐 阅 读

▼

欢迎联系我们！[e-mail]